Genome engineering - welche Zellen im Körper erreicht man?

Hallo,

in der „Zeit“ war neulich ein interessanter Artikel über das sog. Genome Engineering oder auch Genome Editing. Es wurde u.a. geschildert, dass man daran forscht, Krankheiten damit zu behandeln. Mir ist nicht klar, welche Zellen bzw. Krankheiten man überhaupt damit erreichen kann. Ich erklär’s mal an Beispielen:

  1. Was mir einleuchtet: wenn man eine befruchtete Eizelle noch vor der ersten Teilung damit behandelt, also die Gene darin repariert, dann werden alle weiteren daraus entstehenden Zellen, also der ganze Körper, die „gesunde“ Erbinformation haben.

  2. Nun ist aber in dem Artikel auch die Rede von Leberzellen, die man entnimmt und wieder einbaut. Aber dann hat man doch genetisch „kranke“ und genetisch „gesunde“ Leberzellen nebeneinander?! Und dann setzen sich die gesunden durch, oder wie?

  3. Es wird auch von der Behandlung von Versuchstieren mit Mukoviszidose berichtet, wo mir absolut nicht klar ist, wie man dort die schlechten mit den guten Zellen ersetzen will.

Was ich letztlich wissen will, ist: wird man damit nur Krankheiten behandeln können, bei denen man leicht die kranken Zellen austauschen kann, bzw. nur die, die auch mit der älteren Form der Gentherapie (mit Retroviren als Träger) behandelbar waren? (Laut Wikipedia eignen sich nur bestimmte Hautzellen, Leberzellen und T-Zellen für diese Gentherapie.) Oder könnte man grundsätzlich auch z.B. erbliche Muskelkrankheiten damit behandeln?

Ich wär dankbar für Aufklärung.

Gruß
Mike